طرحت الهيئة العامة للغذاء والدواء، الدليل الإرشادي لتقديم معلومات ومتطلبات الدراسات السريرية للعلاجات الجينية، عبر منصة ”استطلاع“ بهدف توضيح متطلبات جودة تصنيع الأدوية البحثية في الدراسات السريرية، ومتطلبات تقييم الهيئة لأجزاء جودة تصنيع العلاجات الجينية البحثية.
وأكدت الهيئة أن يحتوي طلب التجارب السريرية على مقدمة عامة عن الجوانب المتعلقة بجودة المنتج التجريبي، بما في ذلك السلامة، الهوية، النقاء، القوة أو الفعالية، والاستقرار.
وعرّفت الهيئة الخصائص النوعية الحرجة «CQAs» بأنها خصائص فيزيائية أو كيميائية أو بيولوجية أو ميكروبيولوجية يجب أن تظل ضمن حدود مناسبة لضمان جودة المنتج المطلوبة.
وألزمت أن يتضمن طلب التجارب السريرية وصفًا للمادة الدوائية «DS» والمنتج الدوائي «DP»، يشمل الخصائص الفيزيائية والكيميائية أو البيولوجية، وضوابط التصنيع، ومعلومات الاختبار، لضمان توافق المادة والمنتج مع الحدود المقبولة من حيث السلامة، الهوية، النقاء، القوة/الفعالية، والاستقرار.
وأوضحت أن المادة الدوائية «DS»: تشير إلى المكون النشط الذي يتم دمجه في المنتج النهائي بهدف تحقيق نشاط دوائي أو تأثير مباشر في التشخيص أو العلاج أو الوقاية من الأمراض.
أما المنتج الدوائي «DP»، فيعتبر هو الشكل الجرعي النهائي الذي يحتوي على المادة الدوائية النشطة، عادةً مع مكونات غير نشطة، ووقد تشمل المنتجات الجينية في صيغتها النهائية كمكونات نشطة، حسب عملية التصنيع والصياغة.
وأوجبت توفير تفاصيل عن التعامل مع المنتج قبل إدارته «مثل التذويب، إضافة المحلول المخفف، التحميل في جهاز الإعطاء، والنقل إلى سرير المريض»، بالإضافة إلى ملخص عن استقرار المنتج أثناء الإدارة.
وألزمت مقدم الطلب تقديم اسم المادة الدوائية «DS»، وإذا تم تغيير اسمها خلال مراحل التطوير السريري، يجب تقديم الأسماء التي استُخدمت لتعريف المادة في جميع مراحل التطوير.
ويتعين على مقدم الطلب تقديم معلومات عن البنية الجزيئية للمادة الدوائية، بما في ذلك التسلسل الجيني إذا كان ذلك ينطبق، أو المكونات الخلوية.
وأتاحت الهيئة تمثيل التسلسل الجيني في مخطط بياني يتضمن خريطة للعناصر التنظيمية ذات الصلة «مثل المحفز/المُعزز، الإنترونات، إشارة poly «A»، مواقع إنزيم التقييد «RE»، والمكونات الوظيفية «مثل الجين المنقول، وعلامات الاختيار».
وأكدت الهيئة أن يحتوي طلب التجارب السريرية على مقدمة عامة عن الجوانب المتعلقة بجودة المنتج التجريبي، بما في ذلك السلامة، الهوية، النقاء، القوة أو الفعالية، والاستقرار.
التجارب السريرية
وأوجبت على مقدمي الطلب تقديم وصف للخصائص النوعية الحرجة المحتملة «CQAs» التي ترتبط بسلامة ونشاط المنتج البيولوجي، كما يفهمها مقدم الطلب في وقت التقديم. وعرّفت الهيئة الخصائص النوعية الحرجة «CQAs» بأنها خصائص فيزيائية أو كيميائية أو بيولوجية أو ميكروبيولوجية يجب أن تظل ضمن حدود مناسبة لضمان جودة المنتج المطلوبة.
وألزمت أن يتضمن طلب التجارب السريرية وصفًا للمادة الدوائية «DS» والمنتج الدوائي «DP»، يشمل الخصائص الفيزيائية والكيميائية أو البيولوجية، وضوابط التصنيع، ومعلومات الاختبار، لضمان توافق المادة والمنتج مع الحدود المقبولة من حيث السلامة، الهوية، النقاء، القوة/الفعالية، والاستقرار.
وأوضحت أن المادة الدوائية «DS»: تشير إلى المكون النشط الذي يتم دمجه في المنتج النهائي بهدف تحقيق نشاط دوائي أو تأثير مباشر في التشخيص أو العلاج أو الوقاية من الأمراض.
أما المنتج الدوائي «DP»، فيعتبر هو الشكل الجرعي النهائي الذي يحتوي على المادة الدوائية النشطة، عادةً مع مكونات غير نشطة، ووقد تشمل المنتجات الجينية في صيغتها النهائية كمكونات نشطة، حسب عملية التصنيع والصياغة.
توفير التفاصيل
واشترطت الهيئة تضمين معلومات حول شروط الشحن والتخزين، تاريخ أو وقت الصلاحية، وسلسلة التوريد من الشركة المصنعة إلى موقع الإدارة. وأوجبت توفير تفاصيل عن التعامل مع المنتج قبل إدارته «مثل التذويب، إضافة المحلول المخفف، التحميل في جهاز الإعطاء، والنقل إلى سرير المريض»، بالإضافة إلى ملخص عن استقرار المنتج أثناء الإدارة.
وألزمت مقدم الطلب تقديم اسم المادة الدوائية «DS»، وإذا تم تغيير اسمها خلال مراحل التطوير السريري، يجب تقديم الأسماء التي استُخدمت لتعريف المادة في جميع مراحل التطوير.
ويتعين على مقدم الطلب تقديم معلومات عن البنية الجزيئية للمادة الدوائية، بما في ذلك التسلسل الجيني إذا كان ذلك ينطبق، أو المكونات الخلوية.
وأتاحت الهيئة تمثيل التسلسل الجيني في مخطط بياني يتضمن خريطة للعناصر التنظيمية ذات الصلة «مثل المحفز/المُعزز، الإنترونات، إشارة poly «A»، مواقع إنزيم التقييد «RE»، والمكونات الوظيفية «مثل الجين المنقول، وعلامات الاختيار».
0 تعليق